Hemofiilia uued ravivõimalused lastel

Triin Raestik
triin@celsius.ee
Käesoleva aasta hemofiilia päev kandis nime „Kohanedes muutustega: säilitades hoole ka uues maailmas“. Nii nagu maailm meie ümber on muutustes, on viimastel aastatel muutunud ka hemofiiilia ravi. Artiklis on tehtud kokkuvõte tänapäevasest hemofiilia käsitlusest.

Esmakordselt maailmas rakendati Huntingtoni tõve korral tõhusat ravi
Uudised Huntingtoni tõbi on ravimatu perekondlik neurodegeneratiivne haigus, mis halastamatult tapab närvirakke. Esmakordselt maailmas suudeti otse ajju viidud sihitud geeniteraapia abil aeglustada haiguse süvenemist 75% võrra. Teisisõnu: samad muutused, mis tüüpilise haiguskulu käigus tekiksid ühe aastaga, tekkisid nüüd nelja aasta jooksul.